同济医院全国首开白血病停药门诊 患者有望停药

同济医院全国首开白血病停药门诊 患者有望停药

5月8日,同济医院全国首开“停药门诊”,约一半慢性粒细胞白血病患者有望实现停止服药,并保持无疾病状态的治疗终极目标状态。 以前,慢性粒细胞白血病患者长期依赖靶向药物,尽管疗效好,但高昂的药费给很多家庭带来沉重的负担,同济医院血液内科团体经过4年临床研究,已为18例患者实现完全停药。

5月8日上午,同济医院门诊大楼内,血液内科孟力教授介绍,慢性粒细胞白血病是一种起源于人体造血干细胞的恶性疾病,20%成人白血病都是此种类型。目前医学治疗主要是通过“生物导弹”,服用小分子靶向药物,长期无病生存率可达90%。尽管药物控制疗效良好,但是患者需长期服用,每月药费高达2到4万,给很多家庭带来沉重的经济负担。而且约三分之一的长期服药者还会发生骨痛、腹泻、皮疹等并发症。因此,国内外各大权威指南均将停止服药后保持无疾病状态作为慢性粒细胞白血病治疗的终极目标。

针对这一研究现状,同济医院血液内科周剑峰主任带领孟力教授、朱晓健博士发起了一项临床研究:对符合停药条件的患者进行停药观察。目前,全世界仅有法国研究组及澳大利亚阿德莱德研究组两大中心具有权威的慢性粒细胞白血病停药的研究数据,同济医院血液科的研究数据与国际大中心基本一致:停止治疗后约40%的患者保持缓解,疾病未出现复发。而复发患者重新服药后,99%能够达到停药前疗效,未有出现疾病进展等严重结果。

2015年3月,患有慢性粒细胞白血病7年的李女士前来同济医院求医,希望医生能圆她的母亲梦,由于害怕持续服用药物怀孕导致遗传或胎儿畸形,李女士婚后一直不敢计划怀孕。周剑锋教授查阅了国内外的文献,发现虽然慢性粒细胞白血病本身不可能遗传,但是服药期间妊娠导致胎儿异常的几率高达40%,且易早期流产。当时患者已经过了7年标准治疗,完全分子学稳定缓解大于2年,相关预测指标也显示其为复发低危人群。为了圆患者的母亲梦,血液内科团队决定为其进行了停药监测,当年4月开始停药,2016年10月,该女士产下健康的宝宝,期间未发现任何复发的迹象。种种尝试和挑战的成功也让周剑锋团队兴奋不已。

既然约有一半的患者有望实现无复发的停药,那么有没有可能提前得知哪部分患者停药后复发呢?研究团队针对这一问题研究发现,停药后是否复发主要与患者体内残留的干细胞密切相关。目前,团队正在开展全世界最先进的单细胞测序分析,全面对比和分析复发患者与非复发患者干细胞的差异,寻找导致复发的核心因素并针对性设计干预措施,未来,将有望提前“锁定”停药后复发人群,更精准地实现停药。

“停药研究及其实践与推广是非常有意义的,国外及我们的经验都表明,通过精准监测,停药对绝大部分患者是相对安全的,对个人来说,可以减轻不少经济和疾病负担。”孟教授表示。

据了解,从今年5月开始,同济医院慢粒白血病停药专科门诊将在每周一下午、周二上午接诊。(张万军 通讯员李韵熙)

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