七名阿根廷患者专门赴太和医院治疗眼部遗传疾病

七名阿根廷患者专门赴太和医院治疗眼部遗传疾病

十堰广电讯(记者 金勤 特约记者 梁时荣 李毓霞)5月12日,十堰市太和医院眼科中心手术室,来自阿根廷的7名15—21岁的患者,在这里接受了Lerber’s遗传性视神经病变基因治疗,这是太和医院眼科中心在同济医院李斌教授团队的指导下、开展的第6次集体治疗,也是太和医院眼科中心接待的首批国外患者。

七名阿根廷患者专门赴太和医院治疗眼部遗传疾病

LEBER’S遗传性神经病变基因治疗由同济医院李斌教授团队牵头,正式启动基础研究的时间是2008年。2011年李斌教授团队启动第一次药物临床试验,完成全球首例Lerber’s遗传性视神经病变基因治疗当时,一共有9例患者接受基因治疗。

2017年3月,太和医院眼科中心与李斌教授合作,开展第二次药物临床实验的前期准备工作。李斌教授担任太和医院眼科客座教授。2017年12月27日,第二次药物临床试验第一批两例患者在太和医院眼科中心接受基因治疗,其后,陆续有5批患者接受了基因治疗,治疗效果最好的一例患者视力恢复到0.8。这5批患者来自全国各地,其中包括一名来自台湾地区的患者。

七名阿根廷患者专门赴太和医院治疗眼部遗传疾病

目前为止,太和医院已累计治疗100余名,前期135例中,有95名患者通过各种渠道来院复诊,目前从反馈的效果来看,有效率达到60%。

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此次7名来自阿根廷的眼病患者是从美国国立医学图书馆(NML)与美国食品与药物管理局(FDA)共同开发的数据库网站clinicaTrials.gov中得知消息,该网站是全世界最权威的临床试验注册机构之一,进入临床试验阶段的研究团队需要完成网站的申请注册,向全球研究者和患者正在进行的研究项目,同时通过这个平台动态更新研究进展。

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在同济医院李斌教授的指导下,太和医院眼科中心科研团队完成了这项注册,通过了这个权威平台的认证。在上报资料后,通过了申请,正式成为被美国FDA承认的国际化临床实验机构。通过申请通过阿根廷罕见病协会,直接与阿根廷驻中国大使馆北京办事处联系,由办事处与李斌教授取得联系,最终达成此行。

七名阿根廷患者专门赴太和医院治疗眼部遗传疾病

这7名患者各有一名家属陪伴,于5月10日上午11点57分乘坐火车到达十堰站,太和医院眼科中心医护人员将患者接到医院,患者中最小的15岁,最大的21岁,其中两名患者病情较严重,依靠拐杖才能勉强走路。

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5月10日,术前检查视力,阿根廷七名患者中,视力最差的患者视力仅有0.01,除有一名患者治疗前检查视力双眼一个0.25,一个0.5,其余患者视力都在0.1以下。

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5月12日下午,七人接受基因手术治疗。术后第三天,三名患者视力得到提高,一名患者视力得到改善,效果最好的是孟浩然(中文名),术前视力双眼都是0.02,术后,右眼视力为0.1,左眼0.06。

此次基因治疗所使用的是人工合成的正常基因,Lerber’s遗传性神经病变是一种最常见的线粒体疾病。本病因是1871年TeodorLeber于16个家系中收集55例,确认为一独立的遗传性疾病。该病的病理机制一直不清,1988年Wallance等明确线粒体DNA突变与该病密切相关,这为该疾病病理机制的研究翻开新的一页。该病的基因疗法,除中国开展外,美国和法国等国家也在研究中。

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